A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias incorporou os medicamentos Vimizim (alfaelosulfase) e Naglazyme (galsulfase) junto ao Sistema Único de Saúde para o tratamento das mucopolissacaridoses do tipo IV A e VI, respectivamente. A decisão de incorporação beneficiará a centenas de pacientes que não precisarão mais recorrer à judicialização para conseguirem tratamento.
As MPS são doenças genéticas raras de depósito lisossômico que, por ausência de algumas enzimas, gera um acúmulo de substâncias tóxicas nas células do corpo, implicando em uma série de complicações, como baixa estatura, face característica da doença, problemas ortopédicos e nas articulações, comprometimento cardíaco e respiratório dentre outras. A ausência da terapia de reposição enzimática pode comprometer a qualidade de vida do paciente e também piorar seu prognóstico.
A médica Carolina Fischinger, membro da Sociedade Brasileira de Genética Médica disse que “a partir de agora, todo paciente com o diagnóstico desses tipos de MPS terá também acesso a essas terapias no SUS de forma estruturada”. A ausência de acesso a terapias para o tratamento das doenças raras é uma realidade na vida de centenas de pacientes, mas após um longo processo marcado pelo forte engajamento e participação de associações de pacientes, esse cenário muda para as mucopolissacaridoses IV A e VI.
O acesso ao tratamento para os pacientes com MPS tem um peso importante. “O paciente diagnosticado com estre tipo de doença depende, diretamente, do tratamento para sobreviver. A ausência dele, muito comum quando judicializado, compromete, muitas das vezes, de forma definitiva a saúde daquele paciente, podendo levar a uma morte prematura”.
Além da comunidade médica e associações de pacientes, outras duas instituições dividem o mérito por essa conquista. Tanto o Ministério da Saúde quanto a CONITEC desempenharam um papel fundamental para essa vitória ao avaliar as evidências científicas sobre ambos os medicamentos, além das melhorias em seus processos internos, o que foi fundamental para que o Secretário de Ciência e Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde, Marco Antônio Fireman tomasse essa decisão.